De Amerikaanse toezichthouder FDA heeft Pharmings medicijn Joenja goedgekeurd voor kinderen van 4 tot en met 11 jaar met de zeldzame immuunziekte APDS.
Het nieuws
De Amerikaanse toezichthouder Food and Drug Administration (FDA) heeft het geneesmiddel Joenja (leniolisib) van het Nederlandse biotechbedrijf Pharming officieel goedgekeurd voor kinderen van 4 tot en met 11 jaar met de zeldzame immuunziekte APDS. Het middel is daarmee de allereerste goedgekeurde behandeling in de Verenigde Staten voor patiënten met deze specifieke aandoening binnen deze jonge leeftijdsgroep. De toelating betreft patiënten die gediagnosticeerd zijn met het geactiveerd fosfoïnositide 3-kinase δ-syndroom, een zeldzame en ernstige genetische immuunstoornis.
De aanbevolen dosering voor deze pediatrische patiëntengroep is gewichtsafhankelijk en vastgesteld op 40 milligram, 50 milligram of 70 milligram. Om voor deze gewichtsafhankelijke dosering in aanmerking te komen geldt voor jonge patiënten een minimale gewichtsgrens van 27 kilogram.
Waarom dit belangrijk is
Met deze belangrijke uitbreiding van het etiket vergroot Pharming de commerciële doelgroep voor Joenja op de cruciale Amerikaanse markt. De FDA verleende in maart 2023 reeds goedkeuring voor het gebruik van de behandeling bij volwassenen en kinderen van 12 jaar en ouder met APDS. Met de toelating voor kinderen van 4 tot en met 11 jaar krijgt de onderneming nu toegang tot een jongere patiëntenpopulatie die tot op heden was aangewezen op niet-specifieke behandelopties.
Voor Pharming markeert de goedkeuring bovendien een geslaagde afronding van een hernieuwd regelgevingstraject met de Amerikaanse autoriteiten. Op 30 januari 2026 ontving het biotechbedrijf immers een afwijzingsbrief, een zogeheten Complete Response Letter, van de FDA over de ingediende aanvullende vergunningsaanvraag. Pharming paste het dossier aan en diende de aanvraag opnieuw in, waarna de toezichthouder de herindiening in juni 2026 accepteerde en nu alsnog definitief toestemming verleent.
Wat volgt
Na de officiële toelating door de Amerikaanse autoriteit kan Pharming de commerciële uitrol van Joenja voor jonge kinderen in de Verenigde Staten opstarten. Beleggers en analisten kijken uit naar de effecten van deze marktuitbreiding en de bijdrage van de nieuwe patiëntengroep aan de verdere omzetontwikkeling van het medicijn gedurende de komende kwartalen.
Bronnen
Dit artikel bevat algemene informatie en is geen persoonlijk beleggingsadvies.